Novo procedimento pode fazer a produção da proteína CFTR, fundamental para as vias aéreas, voltar ao normal (Imagem: iStock).
Cold Spring Harbor: edição genética impede ação de mutação associada a fibrose cística
Dois pesquisadores do Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL) descobriram que é possível suspender a atividade de uma mutação genética associada ao surgimento da fibrose cística. O procedimento utiliza uma terapia à base de RNA especialmente projetada para que tal mutação pare de enviar instruções confusas ao gene responsável pela produção da proteína CFTR, permitindo que a macromolécula ignore essas informações e continue a ser produzida nos níveis considerados normais.
A manipulação genética criada pelos cientistas Adrian Krainer e Young Jin Kim implanta dois oligonucleotídeos anti-sentido, um de cada lado do segmento que contém a mutação do sinal de parada. Em células brônquicas humanas cultivadas que expressam a mutação do sinal de parada, os pesquisadores estabeleceram um desvio que orienta a célula a pular a instrução errada e a desenvolver o restante da proteína. Ambos afirmam que a técnica não precisa funcionar o tempo todo em todas as células e que o CFTR não precisa ser uma proteína perfeita.
“Podemos mostrar que essa versão da proteína tem alguma atividade. Na fibrose cística, houve muito trabalho e, portanto, havia muitas razões para acreditar que não era preciso atingir cem por cento do nível normal de proteína, que algo entre 10% e 30% seria substancialmente benéfico”, explica Kim. Os estudiosos planejam refinar a técnica, especialmente projetada para esta finalidade, e esperam que ela possa contribuir para o desenvolvimento de novos tratamentos para pacientes com fibrose cística que possuam essa mutação.
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